À l’inverse, la FDA appelle à des limites sur les personnes qui reçoivent un médicament contre la maladie d’Alzheimer

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Sous le feu pour avoir approuvé un médicament douteux pour tous Alzheimer‘s patients, la Food and Drug Administration jeudi grandement a réduit sa recommandation précédente et suggère maintenant que seuls ceux qui ont des problèmes de mémoire ou de réflexion légers devraient le recevoir.

L’inversion, très inhabituelle pour un médicament qui n’est disponible que depuis quelques semaines, est susceptible de réduire le nombre approximatif d’Américains éligibles au traitement à 1,5 million contre six millions.

L’approbation de Aduhelm au début du mois dernier a été l’une des décisions de la FDA les plus controversées depuis des années. Des groupes qui représentent les patients atteints d’Alzheimer avaient intensément fait pression sur l’agence pour qu’elle approuve le premier nouveau médicament pour traiter la maladie en 18 ans – et le premier jamais conçu pour attaquer ses fondements biologiques.

Mais beaucoup scientifiques, ainsi que le comité consultatif indépendant de la FDA, a déclaré qu’il n’y avait aucune preuve convaincante que le médicament fonctionnait.

De plus, la recommandation de l’agence selon laquelle Aduhelm soit disponible pour tous les patients atteints de la maladie d’Alzheimer, et pas seulement pour ceux présentant des symptômes précoces, a suscité encore plus d’inquiétude parmi les experts médicaux, y compris ceux qui avaient soutenu l’approbation du médicament.

Après approbation, trois membres du comité consultatif a démissionné en signe de protestation. L’un, le Dr Aaron Kesselheim, l’a décrit comme « la pire décision d’approbation » dont il se souvienne.

Le fabricant du médicament, Biogen, a déclaré le mois dernier qu’il facturerait 56 000 $ par an pour le médicament. Les coûts associés, tels que les diagnostics et la surveillance de la sécurité, puisque les effets secondaires du médicament incluent un gonflement et des saignements du cerveau, pourraient ajouter des dizaines de milliers de dollars à la facture annuelle de chaque patient.

Les analystes s’attendaient à ce que l’utilisation généralisée du médicament pèse sur le budget de Medicare. Par une estimation, cela pourrait laisser les contribuables en charge de 29 milliards de dollars de nouvelles dépenses, soit plus que le budget annuel de la National Aeronautics and Space Administration.

Les nouvelles directives n’empêchent pas les médecins de prescrire Aduhelm aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer modérée ou sévère. Mais la volte-face envoie un message fort aux médecins et aux assureurs sur qui devrait recevoir le médicament.

Cela augmente également considérablement les chances que Medicare et les assureurs privés restreignent la couverture du médicament, qui est administré sous forme de perfusion intraveineuse mensuelle. Cela signifierait que les patients atteints de la maladie d’Alzheimer modérée ou sévère devraient payer les coûts annuels à cinq chiffres de leur propre poche, ce que les experts considèrent comme peu susceptible de se produire fréquemment.

Michael Felberbaum, porte-parole de la FDA, a déclaré que l’agence avait modifié sa recommandation après « une confusion concernant la population à laquelle le traitement est destiné ».

Le Dr Al Sandrock, responsable de la recherche et du développement de Biogen, a déclaré dans un communiqué que la société était « engagée à continuer d’écouter les besoins de la communauté » concernant Aduhelm. Le stock de Biogen a grimpé de 29% depuis l’approbation du médicament le 7 juin.

Lorsque Biogen a mené des essais cliniques sur Aduhelm, il n’a inclus que des personnes présentant des symptômes précoces de déclin cognitif. Le médicament semblait légèrement efficace, au mieux.

Dans un essai de stade avancé, la dose la plus élevée du médicament a semblé ralentir le déclin cognitif des patients d’une fraction de point sur 18 points. escalader qui évalue leur mémoire, leurs capacités de résolution de problèmes et leur fonction. Mais dans un deuxième essai clinique de conception identique, le médicament n’a montré aucun avantage.

La FDA a approuvé le médicament dans un cadre connu sous le nom d’approbation accélérée. Cela permet à des médicaments qui n’ont pas encore montré qu’ils peuvent aider les patients d’être approuvés s’ils ont un effet substantiel sur un biomarqueur d’une maladie.

L’agence a reconnu le mois dernier qu’il n’y avait pas de preuves convaincantes qu’Aduhelm ait ralenti le déclin cognitif des patients. Au lieu de cela, il a basé son approbation sur la capacité du médicament à réduire les niveaux d’une protéine appelée amyloïde, qui s’agglutine en plaques dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer.

Mais de nombreux experts de la maladie d’Alzheimer ont déclaré qu’il n’y avait aucune preuve solide que la réduction des niveaux d’amyloïde ait un effet sur les problèmes cognitifs des personnes.

Lors d’un forum le mois dernier parrainé par l’Alzheimer’s Association, qui avait poussé à l’approbation d’Aduhelm, un panel de cliniciens ayant des points de vue différents sur la question de savoir si le médicament aurait dû être approuvé s’est uni pour dire que son utilisation devrait être limitée. Le consensus était qu’Aduhelm ne devrait être destiné qu’aux patients aux stades bénins de la maladie dont le cerveau a des niveaux élevés d’amyloïde et qui n’ont pas de conditions médicales qui pourraient les rendre vulnérables aux effets secondaires potentiellement dangereux d’Aduhelm.

Jeudi, le Dr Lon Schneider, directeur du California Alzheimer’s Disease Center de l’Université de Californie du Sud, a déclaré que la FDA devrait affiner davantage ses directives – qui sont énumérées sur l’étiquette du médicament – ​​pour déterminer qui est éligible au médicament.

Le Dr Schneider, qui a travaillé sur l’un des essais cliniques d’Aduhelm et s’est opposé à son approbation, a déclaré que les essais avaient exclu les personnes atteintes de diabète et d’hypertension artérielle et celles prenant des anticoagulants. En conséquence, « nous ne connaissons pas l’étendue du risque accru » pour ces patients, a-t-il déclaré, ajoutant que l’étiquette du médicament devrait inclure des avertissements concernant le traitement de ces patients avec Aduhelm.

La FDA est dirigée par un commissaire intérimaire, le Dr Janet Woodcock, car le président Biden n’a pas nommé de dirigeant permanent. Avant de devenir commissaire par intérim en janvier, le Dr Woodcock était le chef de longue date de la branche de l’agence responsable de l’approbation des médicaments. Les responsables ont déclaré qu’elle n’était pas impliquée dans la décision Aduhelm, bien qu’elle l’ait défendue comme « très solide ».

Certains experts ont déclaré que le renversement rapide de la FDA était un signe qu’elle avait mal géré son examen initial et qu’elle se trouvait maintenant plus près de l’endroit où elle aurait dû commencer.

« La révision de cette étiquette est un autre élément de preuve qui devrait inquiéter le public américain quant à la façon dont la FDA pratique sa science réglementaire », a déclaré le Dr Jason Karlawich, codirecteur du Penn Memory Center de l’Université de Pennsylvanie.

Les retombées de l’approbation initiale du médicament continuent de se propager.

Au Congrès, deux comités de la Chambre le mois dernier a annoncé une enquête dans l’approbation et le prix d’Aduhelm. Les sénateurs des deux partis ont également demandé une enquête dans cette chambre.

Les chercheurs ont déclaré qu’un tel examen extérieur était important en raison de la controverse entourant le médicament et la prise de décision de la FDA. « Cet événement ne fait qu’ajouter à l’importance d’avoir ces audiences du Congrès pour comprendre ce qui se passe à la FDA et pourquoi ils font cela », a déclaré le Dr Karlawich.

Certains analystes ont déclaré que l’éligibilité plus étroite pour le médicament pourrait aider Biogen à détourner les critiques des législateurs. « Cela aide leur cas à dire: » Hé, nous ne nous contentons pas de repousser complètement les limites aussi fort que nous le pouvons «  », a déclaré Brian Skorney, analyste chez Robert W. Baird & Company. Il a déclaré qu’il s’attendait à ce qu’Aduhelm génère 7,5 milliards de dollars de revenus pour Biogen en 2025.

Biogen n’a pas encore annoncé combien de patients ont reçu le médicament, mais sa distribution devrait être lente au cours des premiers mois en raison des difficultés d’administration.

Les directives restreintes de la FDA ne s’appliquent qu’au moment où les gens commencent à prendre le médicament. M. Felberbaum, le porte-parole, a déclaré que certains patients d’Aduhelm dont les symptômes s’aggravent « pourraient bénéficier d’un traitement en cours ».

La mise en garde est qu’il n’y a aucune preuve scientifique qu’Aduhelm aidera de telles personnes.

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